Инновации, смелость, сотрудничество: как на самом деле выглядит повседневная жизнь стартапа? Команда Insights погрузилась в мир биотехнологической компании SparingVision, лаборатории которой расположены в Spartners by Servier & Biolabs, бизнес-акселераторе стартапов, связанном с научно-исследовательским институтом Servier в Париж-Сакле. Откройте для себя закулисье этой успешной биотехнологической компании!
| Кто стоит за SparingVision и какова их миссия? SparingVision — биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке геномных лекарств. Эти лекарства предназначены для лечения заболеваний сетчатки, приводящих к слепоте, таких как пигментный ретинит и некоторые формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД). На сегодняшний день эти патологии остаются без долгосрочного лечения. SparingVision была основана в 2016 году профессором Хосе-Аленом Сахелем и доктором Тьерри Левейяром. Миссия компании заключается в создании инноваций в области генной терапии и редактирования генома для борьбы с потерей зрения. Узнайте больше: sparingvision.com |
Сегодня SparingVision насчитывает более тридцати сотрудников, которые занимаются разработкой терапевтических решений для пациентов с заболеваниями сетчатки. Мы наблюдали за работой нескольких команд — команды научных исследований и разработок, расположенной в Spartners, команды обеспечения качества, а также поддерживающих функций, находящихся в Париже, — чтобы понять, как каждая из них способствует терапевтическим инновациям в SparingVision и какие ключевые моменты формируют повседневную жизнь стартапа.
Изображение 1 / Определение наиболее эффективных лекарственных препаратов-кандидатов
Мы встретились с Бенуа Гаше, первым звеном в производственной цепи SparingVision. Он инженер в области научных исследований и разработок, специализирующийся на клеточной и молекулярной биологии. Его роль имеет ключевое значение: он изучает фармакологию веществ-кандидатов на создание лекарственных средств, исследует их эффективность in vitro и in vivo. Ткани изучают в лаборатории. Результаты этих исследований позволяют отбирать наиболее перспективные молекулы на создание лекарственных средств для дальнейших клинических разработок.
«Я разрабатываю молекулярно-биологические методы для оценки эффективности веществ-кандидатов на создание лекарственных средств. Эти исследования позволяют нам выявлять наиболее многообещающие препараты для будущих клинических исследований».
Бенуа Гаше, инженер R&D, специализирующийся на клеточной и молекулярной биологии
©Corinne Simon
Бенуа изучает эффективность лекарственных средств на сетчатке животных, которым была проведена генная терапия. Используя методы флуоресцентной маркировки, он визуализирует влияние вещества-кандидата на целевые клетки.
Безопасность веществ-кандидатов на создание лекарственных средств оценивается в партнерских лабораториях, специализирующихся на регуляторных исследованиях безопасности лекарств.
Изображение 2 / Производство и контроль качества кандидатов на лекарства для клинических испытаний
Партнерские субподрядчики (CDMO – организации по контрактной разработке и производству) изготавливают партии лекарств, отобранные для клинической разработки. Они специализируются на разработке генотерапий, под надзором отдела производства и контроля кандидатов на лекарства SparingVision (Химические свойства, Производство и Контроль качества (CMC)).
Партии затем тестируются лабораториями контроля качества этих CDMO или другими субподрядчиками. Фабьен Дораж, директор аналитических наук в SparingVision, курирует разработку аналитических методов: он контролирует планирование анализов и отслеживает результаты. Проводимые тесты проверяют концентрацию лекарства, биологическую активность, чистоту, микробиологическое качество и качество частиц, а также другие стандартные параметры (например, внешний вид, pH и т. д.). Эта серия физико-химических и биологических тестов на каждой партии лекарства имеет решающее значение для обеспечения соответствия стандартам качества и безопасности.
SparingVision разрабатывает аналитические методы, специфичные для своих продуктов, что позволяет глубже понять их и передать эти технологии субподрядчикам для применения на более поздних клинических этапах. В разработке этих методов участвует Батист Эру, инженер из команды по производству и контролю кандидатов-веществ на создание лекарств. Его работа включает, среди прочих задач, демонстрацию и количественную оценку биологической активности произведенных белков.
©Corinne Simon
Батист анализирует функциональность партий на клетках in vitro.
«Все эти этапы имеют решающее значение для обеспечения успеха вещества-кандидата на создание лекарственного средства. Они позволяют нам заложить основу для клинического исследования и определить критерии оценки, на которые мы будем ориентироваться».
Фабьен Дораж, директор аналитических наук в SparingVision
©Corinne Simon
«Отдел обеспечения качества отвечает за создание системы качества, «инструментария» для выполнения производственных операций в соответствии с лучшими практиками. Это обеспечивает воспроизводимость процессов, качество лекарства и безопасность пациентов. Качество реализуется на практике и является общей ответственностью. Оно основано на двух ключевых принципах: непрерывном улучшении и управлении рисками».
Гаэль Фанон, менеджер по обеспечению качества в SparingVision
Подход SparingVision: генетически независимая генная терапия
Генная терапия — это инновационная медицинская стратегия, использующая ДНК как лекарство. Цель состоит в том, чтобы устранить мутацию (вариацию в ДНК пациента), вызывающую заболевание путем введения терапевтической ДНК в пораженные клетки. Некоторые болезни, такие как пигментный ретинит, могут быть вызваны множеством патогенных мутаций, выявленных на сегодняшний день более чем в 80 различных генах. В «независимом от генотипа» подходе SparingVision введенная ДНК предназначена не для замены дефектного гена, а для того, чтобы заставить клетку сетчатки производить белок, необходимый для нормального функционирования фоторецепторов, независимо от гена, ответственного за заболевание. SPVN06, самое изученное вещество- кандидат на создание лекарства SparingVision, потенциально может помочь всем пациентам, страдающим от пигментного ретинита.
Пигментный ретинит — это генетическое заболевание глаз, которое затрагивает более 1,5 миллиона человек по всему миру.1 Сначала оно влияет на ночное зрение, а затем прогрессирует, ухудшая дневное зрение. На продвинутых стадиях заболевания у пациентов развивается «туннельное зрение», при котором они теряют способность воспринимать движение или объекты в периферическом поле зрения. Однако они могут по-прежнему сохранять центральное зрение, что позволяет им воспринимать окружающую среду. У некоторых пациентов центральное зрение также теряется, что приводит к полной слепоте. SparingVision нацелена на лечение этого заболевания и ставит перед собой две основные задачи: замедлить или остановить потерю зрения и/или восстановить зрение у слепых пациентов, независимо от того, какой ген вызывает заболевание.
Узнайте, как выглядит пигментный ретинит на разных стадиях заболевания.
Изображение 3 / Взаимодействие с командами Biolabs и Servier
«Одним из преимуществ Spartners является его близость к опытным ученым в различных областях и дисциплинах. Когда нам требуется специфическое оборудование, мы также можем использовать технологические платформы Servier».
Бенуа Гаше, инженер R&D, специализирующийся на клеточной и молекулярной биологии
©Martin Argyroglo
©Arnaud Lombard
Изображение 4 / Признание на международных научных конференциях
SparingVision регулярно участвует в международных конференциях, на которых команды представляют свои научные и клинические результаты. Помимо обмена знаниями, эти мероприятия имеют решающее значение для установления сотрудничества с другими исследователями, фармацевтическими компаниями и потенциальными инвесторами.
Изображение 5 / Отмечаем успех вместе
В 2023 году SparingVision инициировала фазу 1/2 клинической разработки SPVN06, кандидата на лекарство для лечения пигментного ретинита. Этот этап стал важным достижением и подчеркивает уверенность в работе компании. Все команды полностью вовлечены в обеспечение успеха этого исследования и уже планируют следующие шаги. Цель состоит в том, чтобы оценить безопасность и переносимость вещества-кандидата на создание лекарства во время I-II фаз клинических исследований переходом к фазе III, где терапевтические преимущества будут протестированы c участием большего числа пациентов.
©Baptiste de Ville d’Avray, Stakki Productions
©SparingVision
SparingVision — это биотехнологический стартап, который с момента своего основания в 2016 году вырос с четырех сотрудников до почти сорока! В настоящее время SparingVision проводит клинические испытания для своего самого продвинутого кандидата на лекарство, нацеленного на лечение пигментного ретинита.
[1] Verbakel SK, van Huet RAC, Boon CJF, et al. Non-syndromic retinitis pigmentosa (Retinitis Pigmentosa: Burden of Disease and Current Unmet Needs – PMC (nih.gov)) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9232096/